Đánh giá tính an toàn và hiệu quả của một phương pháp điều trị nhắm trúng đích mới so với giả dược ở người trưởng thành mắc xơ cứng bì hệ thống

Tổng quan

Xơ cứng bì hệ thống (SSc) là bệnh lý tự miễn hiếm gặp, tiến triển nhanh và gây tổn thương đa cơ quan, với tỷ lệ tử vong cao nhất trong các bệnh lý dạng thấp. Hiện các liệu pháp điều trị chỉ mang lại hiệu quả hạn chế. Nghiên cứu pha III này đánh giá liệu pháp nhắm trúng đích mới ức chế interferon loại I (đã được phê duyệt trong điều trị lupus ban đỏ hệ thống từ trung bình đến nặng) – với kỳ vọng kiểm soát hoạt động bệnh, làm chậm tiến triển tổn thương da và phổi, cải thiện chất lượng sống và mở ra hướng điều trị mới cho người bệnh SSc.

Tiêu chuẩn thu nhận

Nam và nữ từ 18 đến 70 tuổi, đã được chẩn đoán xác định xơ cứng bì hệ thống, với thời gian mắc bệnh không quá 6 năm kể từ triệu chứng đầu tiên (ngoài hiện tượng Raynaud).

Có biểu hiện tổn thương da hoặc phổi, bệnh đang hoạt động ở mức độ đáng kể.
Có thể đang dùng một số thuốc điều trị nền ổn định (như methotrexate, mycophenolate, azathioprine, corticosteroid liều thấp…).

Tiêu chuẩn loại trừ

Tăng áp phổi nặng, suy tim hoặc bệnh tim mạch không kiểm soát.
Bệnh thận do SSc, mức lọc cầu thận eGFR < 45 ml/phút/1,73m².
Bệnh phổi nặng (FVC ≤ 50% hoặc DLCO ≤ 45% hoặc tắc nghẽn đường thở).
Nhiễm trùng hoạt động hoặc có tiền sử nhiễm trùng cơ hội nghiêm trọng
Đang mắc viêm gan B hoặc viêm gan C hoặc HIV hoặc lao

Nghiên cứu viên chính

PGS.TS.BS. Nguyễn Văn Đĩnh – Khoa Nội tổng hợp, Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Times City

Liên hệ